遗传病的基因怎样治疗?
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发布时间：2022-04-25 23:54
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时间：2023-10-19 12:24
遗传病是由于生殖细胞或受精卵里的遗传物质在结构或功能上发生了改变，从而发育成个体罹患的疾病。遗传病与其他疾病不同，它具有先天性(与生俱来）、终生性(与个体生命同在）和家族性(往往有家族史）等特点。但先天性的疾病并不一定就是遗传病(如先天性心脏病等），有些遗传病也并不一定在出生时就表现出来(如遗传性慢性舞蹈病往往要在30岁后才出现病状）；遗传病有家族史的倾向，但有家族史的并不是就是遗传病(如饮食中缺少维生素A，一个家族中可有多个成员患夜盲症），而有遗传病也并不一定都有家族史(如隐性遗传病）。此外，遗传病种类繁多，传递方式和表现形式各异难捉摸，危害人类很大。因此，遗传病是当前实现优生的一大障碍，也是现代医学的一个重大研究课题。据统计，迄今发现的遗传病已经超过6500种，并且以每年增加100种的趋势上升。在这些遗传病中有些是由于染色体出了毛病所引发的。
从理论上讲，基因治疗的目的基因也可以转移到生殖细胞中去，但由于转移到生殖细胞中去的技术难度较大，以及转移基因可以传代，直接影响或改变人的遗传基础，涉及到众多的伦理学问题，因此，目前的基因治疗一般仅考虑体细胞的基因治疗。不过，体细胞的基因治疗有局限性，只对个体有效而不能一代一代传下去。所以展望未来并不排除有可能进行生殖系基因疗法的试验，从根本上改造人的遗传素质。当然这种积极的优生设想绝不能贸然从事，要慎之又慎，三思而行。基因疗法的先驱安德森认为，在将生殖系基因治疗应用于人之前，至少需要三个基本条件：首先，应取得体细胞基因治疗的大量经验，确认其有效性和安全性；其次，应有充分的动物试验研究显示出生殖系基因治疗的可重复性、可靠性和安全性；第三，要有公众对这种疗法表示的知情同意。如果能够满足这三个基本条件，目的在于纠正遗传缺陷的生殖系基因疗法试验应该说是允许的，也是合乎伦理的。
基因治疗作为一种全新的治疗模式，富有生命力，很有发展前途。如人体药库的开发目前不只是个有待填补的空白。据估计，人体内约有10万个基因，其中有药用价值可作为药物开发的基因至少有1万个左右。这些基因资源都是宝贵财富，开发、利用这些资源可能是21世纪支柱产业之一。但现在全世界上只有30个基因药物进入市场，有相当丰富的资源尚待开发。
此外，用人体的基因产生的蛋白质药物没有副作用和抗药性的问题，也无需在体外将药物进行分离和纯化，甚至将来有可能把基因作为“药物”直接进行体内注射。因此，如果能认真开发人体药库，改变现有的传统治疗模式，必将对现代医学和生物医学技术产业产生巨大的影响。据媒体报道，现在国外已有基因治疗公司出现，从事基因治疗技术和应用的研究与开发，这意味着新的治疗时代即将到来。
人们有理由相信，基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段，一定会随着技术的发展而逐渐成熟并发展起来从而为人类的健康作出贡献。
