靶向蛋白降解技术“PROTAC”:“革命性”的靶向策略,重定义小分子药物...

发布网友发布时间：2024-09-24 06:02

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热心网友时间：2024-10-04 06:22

近年来，小分子药物的研发面临挑战，尤其是对不可成药蛋白和耐药性的处理。然而，一项名为“PROTAC”的革命性靶向蛋白降解技术崭露头角，为新药开发提供了全新的解决方案。PROTAC技术通过设计特殊的分子结构，将靶蛋白降解，无论其功能如何，这为解决传统药物难以触及的难题带来了可能。

自2019年首次进入临床试验以来，PROTAC的发展迅猛。目前，超过200款PROTAC相关疗法已进入临床阶段，短短3年内成绩斐然。这项技术不仅应用于肿瘤治疗，如对前列腺癌、乳腺癌和肺癌靶点的高效降解，还扩展到神经退行性疾病和病毒感染等领域，显示出了广泛的应用前景。

PROTAC的核心原理是利用“泛素-蛋白酶体系统”（UPS），通过三元复合物（靶蛋白-PROTAC-E3泛素连接酶）实现蛋白降解。其分子结构包含靶蛋白配体、E3泛素连接酶配体和连接链，使得它可以绕过传统药物的局限，对没有明显活性位点的蛋白也具有靶向作用。

随着对PROTAC技术的深入研究，其药物前景光明。多家国际大药企如罗氏、渤健和葛兰素史克等纷纷投入临床研究，预示着未来将有更多靶向蛋白降解的PROTAC药物出现，为疾病的治疗带来革命性的突破。