HIV治愈新路径:基于CRISPR的疗法EBT-101获FDA快速通道

发布网友发布时间：2024-09-05 09:03

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热心网友时间：2024-10-30 14:31

生物技术公司Excision BioTherapeutics宣布，其基于CRISPR技术的疗法EBT-101已获得美国FDA的快速通道批准，用于治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）。EBT-101是一种双切基因疗法，旨在从整合的逆转录病毒DNA中切割大部分HIV基因组，防止病毒逃逸和复制。目前，EBT-101正在1/2期临床试验中评估其在持续抗逆转录病毒治疗的HIV-1感染成年患者中的安全性和耐受性。

快速通道指定意味着该疗法有资格获得FDA的更频繁互动和支持，以加快开发和审查过程。此疗法对全球3800万HIV感染者，特别是美国110万患者，具有潜在的治愈意义。目前，抗逆转录病毒疗法虽能有效控制病毒，但无法根除体内潜伏病毒，导致严重健康问题和社会耻辱。

EBT-101的独特之处在于其采用腺相关病毒（AAV）传递CRISPR-Cas9和双向导RNA，实现多重体内编辑，靶向HIV基因组中的三个不同位点，有效切除大部分HIV基因组。其1/2期临床试验旨在评估该疗法在持续抗逆转录病毒治疗的HIV-1患者中的安全性、耐受性和初步疗效，主要关注单剂量EBT-101的安全性和耐受性。

Excision BioTherapeutics致力于开发基于CRISPR的疗法，作为治疗病毒性传染病的潜在方法。EBT-101作为其主要项目，旨在通过单次静脉输注治愈HIV感染，其研究团队正联合下一代CRISPR核酸酶和新的基因编辑方法，开发治疗疱疹病毒、JC病毒（导致PML）和乙型肝炎病毒的疗法。该公司的基础技术源自Temple大学Kamel Khalili博士和加利福尼亚大学伯克利分校Jennifer Doudna博士的实验室。