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腺相关病毒简介

发布网友 发布时间:2024-10-01 02:50

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热心网友 时间:2024-10-31 06:36

腺相关病毒:基因治疗与神经科学的黄金钥匙


腺相关病毒(Adeno-associated Virus,简称AAV),是细小病毒科的一员,以其独特的单链DNA结构和复制缺陷特性,成为了基因工程领域的一颗璀璨明珠。作为改造后的rAAV工具,它在基因表达、操作和治疗领域展现出了无可匹敌的优势。


AAV对中枢神经系统具有卓越的亲和力,它的基因表达持久且细胞毒性极低。尤其是其高滴度特性,使得一个神经元能被多个病毒粒子感染,确保外源基因的高效表达,使其成为神经科学研究中不可或缺的表达载体。其episome的存在,让rAAV在细胞*不活跃的组织中能保持长达数月的基因表达,这一点在基因治疗中尤其珍贵。


AAV的六大优势



持久的表达能力:大多数rAAV不会整合到宿主基因组,而是形成附加体,即使细胞*,基因表达也不会立即终止。在特定组织中,这能保持基因表达长达六个月以上。
强大的扩散性:由于体积小、滴度高,rAAV能轻易穿透血脑屏障,成为理想的神经元和胶质细胞感染工具。
精准的组织选择:AAV有多种血清型,每种对特定器官有高度特异性,使之在动物实验中成为首选。
安全无害:AAV尚未发现对人体致病,且被FDA批准用于人体基因治疗,其安全性得到了全球认可。
低免疫反应:大剂量局部注射时,AAV对肌肉、脑、眼等组织的免疫原性低,减少了治疗后的不良反应。
稳定存储性:在适宜条件下,rAAV可稳定存储且对抗氯仿等化学试剂具有抗性,方便储存和使用。


案例见证力量




综上所述,腺相关病毒凭借其独特的特性和广泛应用,正在逐步成为基因治疗和神经科学探索的重要工具,展现出无限的潜力和广阔的应用前景。

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